Conférence CDKL5 Edimbourg 2019

Sources :
http://www.draccon.com/dracaena-report/2019cdkl5alliance?fbclid=IwAR2E2geohvB529uvOmVI8PBIr28dB3ulnsUHwMjGJy7Qzgwg1QXk0VidArI

La première fois que j’ai assisté à une réunion où scientifiques et patients avaient partagé la salle, c’était il y a environ 12 ans. C’était une petite conférence sur les traumatismes médullaires et j’étais en post-doctorat. Je me souviens d’un homme blessé à la colonne vertébrale qui a pris la parole et s’est adressé aux scientifiques présents. Il a déclaré: « Certains d’entre vous voient le verre à moitié plein et d’autres à moitié vide. Je suis ici aujourd’hui pour vous demander que, quel que soit votre avis, prenez ce verre et faites quelque chose avec ».

 Ce fut ma première exposition à un patient impatient.

 Quelques années plus tard, j’étais scientifique dans une société pharmaceutique. On nous a demandé de présenter une mise à jour de nos projets à un panel composé de scientifiques, de médecins, d’investisseurs et de certains patients. Tandis qu’ils se présentaient tous autour de la table avec la phrase habituelle «Je suis le Dr X et j’ai un doctorat en pharmacologie et blah blah», ils ont donné la parole à un homme atteint de la maladie de Parkinson. Il a déclaré: «Je suis M. X et il y a 6 ans, on m’a diagnostiqué la maladie de Parkinson. J’ai le sentiment que j’ai déjà obtenu plusieurs doctorats sur la maladie de Parkinson ». Il avait raison, il était la personne la plus informée de ce panel.

Ce fut ma première rencontre avec un expert patient, qui en savait plus sur une maladie que les investisseurs en biotechnologie et les médecins assis à côté de lui.

Le week-end dernier, j’ai assisté à une réunion de recherche et de famille organisée par une association de patients atteints de maladies rares. En tant que scientifique spécialiste des maladies rares et défenseur des droits des patients, j’ai assisté à plusieurs de ces réunions. C’était pourtant ma première véritable conférence centrée sur le patient. Tout ce que j’ai vu auparavant, au cours de ces 12 années, était une conférence à laquelle participaient des patients, souvent organisés par des patients, mais complètement différente. Permettez-moi de vous expliquer ce que je veux dire par là lorsque je passe en revue la Conférence internationale sur la recherche et les familles de l’Alliance CDKL5 de 2019.

CONFÉRENCE INTERNATIONALE SUR LA RECHERCHE ET LES FAMILLES – ALLIANCE CDKL5 2019

Les 22 et 23 juin 2019, la communauté de patients CDKL5 (CDD – CDKL5 Defiencicy Disorder) s’est réunie à Edimbourg, au Royaume-Uni, pour une conférence conjointe avec des familles, des cliniciens, des scientifiques et des sociétés pharmaceutiques.

C’est pour moi une communauté de patients très spéciale. Il y a dix ans, la plupart des familles ayant un enfant diagnostiqué avec un CDD se sont vu dire qu’il s’agissait d’une maladie extrêmement rare et qu’elles étaient les seules dans leur pays, voire une poignée au maximum. Nous savons aujourd’hui que la maladie touche des dizaines de milliers de personnes et il existe une alliance internationale des patients qui comprend 17 associations nationales de patients et quelques autres groupes dirigés par des parents. Je fais partie de cette communauté depuis un an et demi depuis que je suis membre de la Loulou Foundation.

Des familles de la plupart des pays de l’Alliance étaient présentes à la conférence, y compris de nombreuses familles avec leurs enfants. Les scientifiques, les cliniciens et les représentants des entreprises étaient surpassés en nombre par les familles.

Ce n’est qu’en assistant à cette réunion que je me suis rendue compte que toutes les autres conférences organisées par des patients auxquelles j’avais assisté suivaient l’un des deux formats suivants:

1. Réunions internes d’organisations de patients (un pays), où l’accent est mis sur l’organisation elle-même (comptes, projets financés, priorités)

2. Réunions plus larges au cours desquelles les cliniciens offrent de nouvelles informations sur les essais cliniques et les scientifiques proposent des nouveautés sur la recherche, à un public composé de familles de patients.

Ce dernier type est le plus commun. Les cliniciens et les scientifiques rédigent souvent, mais pas toujours, leurs explications pour que les familles puissent suivre, mais à part cela, c’est exactement la même chose que ce à quoi on pourrait s’attendre d’une réunion scientifique. Dans de nombreux cas, l’ordre du jour est déterminé par les conseillers médicaux ou scientifiques des groupes de patients. Dans d’autres cas, il est conçu par l’organisation de patients, mais il reste très inspiré par la manière dont les réunions scientifiques sont organisées.

Mais pas la dernière réunion de l’Alliance CDKL5…

Carol-Anne Partridge, CDKL5 UK

Le programme de cette conférence a été conçu par deux personnes exceptionnelles. L’une d’elles est Carol-Anne Partridge, présidente de l’association qui accueille l’évènement, CDKL5 UK, et nouvelle présidente de l’Alliance internationale CDKL5. Le président sortant de l’Alliance, Rick Upp, a présenté Carol-Anne comme « l’une des 5 forces fondamentales de la nature » et il a parfaitement raison. Son entêtement et sa détermination font qu’une réunion organisée par CDKL5 UK ne peut être une réunion conventionnelle.

Et Carol-Anne a rencontré son partenaire idéal, Philipp von Gallwitz, également papa d’une maladie rare. Philipp est un ancien professionnel de l’industrie pharmaceutique qui se spécialise maintenant dans la transition entre le monde des patients et le monde de l’industrie pharmaceutique. Ensemble, ils ont créé un programme axé sur les familles participant à la réunion, et non sur les présentations scientifiques et cliniques.

Un des scientifiques présents dans la salle a qualifié la conférence de « célébration d’un anniversaire ou du Nouvel An». C’est à quel point c’était spécial.

ÉLÉMENTS D’UNE CONFÉRENCE CENTRÉE SUR LES PATIENTS

1. La réunion devrait avoir une mission claire qui ne consiste pas à informer les familles sur ce que font les scientifiques et les médecins.

La première page de l’ordre du jour de la conférence indiquait clairement que la réunion avait un but spécifique, et pas seulement d’obtenir des informations pour les familles. Il se lisait comme suit:

« L’objectif principal est d’aider les familles, les médecins et l’industrie à se préparer aux essais cliniques. Sauf indication contraire, toutes les informations et discussions doivent être telles que les familles puissent comprendre et contribuer. Toutes les sessions doivent clarifier pourquoi le contenu présenté est important pour les familles et ce qu’elles peuvent faire concrètement pour soutenir. La modération de la conférence s’efforcera de terminer toutes les sessions avec des actions spécifiques et les prochaines étapes »

 Le but de la conférence était de travailler ensemble à la préparation des essais cliniques, avec des patients en tant que membres actifs et non des auditeurs passifs. Nous devions sortir de ce week-end avec une liste d’actions claires et tirer le meilleur parti du temps que nous avions tous ensemble. Et c’est ce que nous avons fait.

2. LA REUNION DEVRAIT COMMENCER ET CONCLURE AVEC LES FAMILLES SUR SCENE

 Juste après que l’hôte ait accueilli tout le monde à la réunion, une mère d’un enfant atteint de CDD a expliqué son histoire. C’était une histoire difficile pour tout le monde, puisqu’elle avait perdu son petit garçon. Cela rappelait également à tous pourquoi nous étions dans la pièce: elle expliqua comment elle partageait la douleur des autres familles comme si c’était la sienne et partageait également tous leurs moments heureux. Cela nous a tous aidé à nous rappeler que nous sommes une communauté et pourquoi nous étions là.

Le dernier orateur de la conférence était un grand-père. Il était également un excellent orateur et nous a aidés à voir l’impact des maladies même au-delà des parents et des frères et sœurs. Comme tout bon discours, l’ouverture et la conclusion de la réunion avec un élément commun ont permis de clôturer la conférence et de fermer le cercle autour des patients.

 
3. PREPAREZ VOS REPRESENTANTS VOUS POUR COMMUNIQUER CE QUI EST IMPORTANT

Philipp s’est assuré que tous les présentateurs étaient informés de la mission de la réunion, de les accompagner et de revoir leurs présentations avant la conférence. Les scientifiques ont souvent l’habitude de donner des conférences où ils veulent impressionner les autres scientifiques par leur travail acharné et leurs connaissances. Philipp s’est assuré qu’ils savaient que malgré le nombre accru de scientifiques présents dans la salle, le public cible était les familles et les exposés devaient expliquer clairement le problème médical qu’ils recherchaient, ce qu’ils avaient découvert, ce que cela signifiait pour les patients et comment les familles et la communauté les aide. Et faire tout cela dans des termes simples.

Leur demander de simplifier la langue était la clé du succès de la réunion. Par exemple, vous aimerez peut-être le mot « microtubules », mais ce sera beaucoup plus simple si vous pouvez parler des « autoroutes le long des neurones » ainsi que des conséquences de la mutation sur le trafic.

Je trouve parfois que les familles sont plus douées pour expliquer la médecine que nous (scientifiques). Une mère m’a expliqué que l’atteinte visuelle (ou cécité corticale) était un problème visuel chez les enfants CDD en raison de problèmes neuronaux, et non de problèmes oculaires, avec l’explication suivante « c’est comme si la télévision fonctionnait parfaitement et le problème était qu’elle était branchée à une prise qui ne fonctionne pas ». Je me souviendrai de celui-là.  

4. PROFITER DE LA RÉUNION POUR CONSTRUIRE L’AVENIR: CHAQUE PRÉSENTATION, PANEL OU DISCUSSION DEVRAIT ÊTRE CONCENTRÉ SUR LA FAÇON DE FAVORISER LA COMMUNAUTÉ DE PATIENTS A AVANCER SUR LE TERRAIN AVEC LES AUTRES ACTEURS.

Les scientifiques et les cliniciens dominent souvent les conférences de patients. Les familles de patients en deviennent les auditeurs et les observateurs, à mesure que les professionnels leur expliquent ce qu’elles ont fait « pour les patients ». Cette conférence a été conçue pour être différente.

Chaque intervenant a été chargé d’expliquer aux familles ce dont elles pourraient avoir besoin: données cliniques, prélèvements de sang, financement….

Nous avons eu plusieurs sessions au cours desquelles nous avons discuté de la manière dont la communauté de patients peut contribuer à faire progresser le domaine et comment travailler ensemble. Par exemple, comment pouvons-nous garantir que même la recherche fondamentale est pertinente pour les patients, comment la communauté des patients peut-elle apporter un soutien suffisant aux chercheurs et aux médecins, comment impliquer davantage les familles dans la conception et le recrutement des essais, etc.

Chaque session visait à identifier des priorités, actions concrètes, actions rapides, stratégies… pertinentes dans la pratique. Cette focalisation sur les éléments d’action signifie que nous sommes tous rentrés chez nous avec tout un plan d’actions et que l’Alliance CDKL5 aura une année très chargée! 

5. MAXIMISER LE TEMPS ET LES OPPORTUNITÉS D’ÉCOUTER LES PATIENTS / FAMILLES

À cette conférence internationale de l’Alliance CDKL5 de 2019, il n’y avait pas d’auditeurs. Il n’y avait que des participants.

Toutes les personnes présentes dans cette salle ont eu plusieurs occasions de contribuer, qu’il s’agisse de familles de patients, de scientifiques ou de représentants de sociétés.

1. Nous avons eu des discussions où toute la salle contribuait. Nous avons discuté de ce que les chercheurs ont besoin des familles et de ce que les familles ont besoin des chercheurs. Nous avons appris des choses merveilleuses qui, je suis sûr, n’auraient pas été abordées lors d’une réunion plus structurée. Par exemple, j’ai appris qu’étant donné qu’il n’y avait que 6 familles de patients en Irlande, ils estimaient qu’ils n’étaient pas assez nombreux pour se réunir et organiser une réunion annuelle. Cependant, comme il existait également à Dublin un laboratoire de recherche dédié à CDKL5, les familles ont trouvé une raison pour se réunir avec les scientifiques et organiser leur première réunion annuelle. Le laboratoire universitaire a contribué à créer l’élan dont avait besoin la petite communauté de patients.

2. Nous avons organisé un « Café d’Echange » où tous les participants se sont divisés en quatre groupes et ont discuté des principaux défis, opportunités et rôle des patients et des professionnels dans la recherche, le développement, les soins cliniques et les essais cliniques. Chaque personne a participé à un brainstorming sur chacun des 4 sujets et a contribué à une liste de mesures à prendre et à une feuille de route.

3. Nous avons organisé un atelier sur l’expérience des patients au cours duquel toutes les familles ont été invitées à témoigner sur les symptômes et les conséquences de la vie avec un CDD, ainsi que sur leurs espoirs et leurs perspectives en matière de traitement. Il s’agissait d’une mini-réunion, où nous n’écoutions que les soignants lors d’une discussion animée, et c’est l’expérience la plus extraordinaire que j’ai eue lors d’une conférence de ce type. Beaucoup de familles m’ont aussi dit que cela avait été le point culminant de la journée et j’essaierai d’intégrer des sessions similaires dans les futures conférences. Pour les professionnels de l’industrie présents à la réunion, ce fut également une occasion exceptionnelle d’apprendre à voir la maladie à travers les yeux des familles de patients et à se différencier de la simple description clinique de la maladie présentée dans des publications médicales.

Il n’y avait vraiment pas d’auditeurs à cette conférence, seulement des participants.

 6. INCORPORER LE LEADERSHIP COMMUNAUTAIRE


Il y a 5 Forces Fondamentales de la Nature: la gravité, la force nucléaire faible, la force nucléaire forte, une force dont je ne me souviendrai jamais, et Carol-Anne Partridge”. Rick Upp, à propos de Carol-Anne Partridge

L’Alliance CDKL5 a également organisé une réunion à huis clos avec tous les représentants des organisations nationales de patients. Chaque année, le pays hôte de la conférence internationale devient le prochain président de l’Alliance. Ainsi, CDKL5 UK prend le leadership de cette communauté de patients exceptionnels. La mission de l’Alliance est de collaborer et de s’entraider, d’identifier plus de patients, d’établir de nouveaux sites d’essais cliniques, des centres d’excellence et de soutenir la communauté médicale et de la recherche à mesure que nous progressons vers de nouveaux traitements pour la maladie. Organiser une réunion internationale annuelle de la taille de celle-ci n’est pas une tâche facile, mais c’est une occasion exceptionnelle de réunir toutes les organisations sous un même toit et de la maintenir ensemble et productive.

Pour l’Alliance CDKL5, la nouvelle année a commencé le 23 juin et je suis impatiente de les soutenir au cours des 12 prochains mois.  

NOTES FINALES  

Personnellement, j’aime les conférences de famille. J’aime rencontrer beaucoup de nouvelles familles et apprendre d’eux. J’ai aimé rencontrer Eric, qui ne sait pas encore parler ou garder la tête haute mais qui aime sérieusement la musique écossaise traditionnelle, et j’ai aimé aussi rencontrer des familles de mon pays d’origine. Je suis frustrée lors de ces conférences par le rythme lent du développement de médicaments, mais je suis aussi beaucoup plus énergique et inspirée et l’effet est donc très positif.

J’avais l’habitude de dire que dans les communautés de patients «nous établissons le programme». Il s’avère que nous n’avons pas emprunté l’ordre du jour de réunions scientifiques.

Merci Carol-Anne et Philipp d’avoir vraiment établi l’ordre du jour et redéfini la nature d’une conférence centrée sur le patient.  

Ana Mingorance, PhD

CDKL5 Alliance Francophone